Согласно федеральному закону «Об обращении лекарственных средств», эффективность препарата — это его способность влиять на течение и продолжительность заболевания или предотвращать его. Ее изучают в доклинических и клинических испытаниях, но четких критериев, позволяющих признать результат доказанным или опровергнуть его, в российском законодательстве нет.

За рубежом о подтвержденной эффективности лекарства говорят при наличии убедительных результатов двойных слепых рандомизированных контролируемых исследований. То есть таких, когда участников случайным образом распределяют по группам, и ни пациенты, ни врачи не знают, кому дают изучаемый препарат, а кому — плацебо. Эффективность препарата оценивают по тому, насколько он превосходит плацебо, заметна ли польза для пациентов, достаточно ли качественных данных, которые это подтверждают. Проверить наличие таких исследований можно в крупнейших клинических базах — Cochrane и PubMed.

Если надежных данных нет — исследования отсутствуют, их недостаточно, они противоречивы или имеют методологические недостатки,— эффективность препарата считается недоказанной.