Слепым пациентам удалось частично восстановить зрение с помощью генной терапии

Недавнее исследование, проведённое с использованием инновационного подхода, позволило людям, страдающим от тяжёлых нарушений зрения, вернуть частичное зрение. 

Все участники эксперимента имели диагностированное генетическое расстройство — пигментный ретинит, характеризующееся гибелью фоторецепторных элементов сеточной оболочки глаза. Поскольку причиной заболевания выступают мутации, затрагивающие свыше ста генов, исследователи задействовали оптогенетическое лечение, позволяющее сохранившимся нейронам снова реагировать на световые раздражители.

По всему свету пигментный ретинит встречается у одного человека из каждых четырех тысяч, и эта болезнь планомерно приводит к слепоте и утрате работоспособности. Сначала в ранние годы жизни нарушается зрение в сумерках, а затем сужается поле зрения. Раньше больные считали излечение невозможным, однако успехи бионики и генной инженерии дарят новые перспективы терапии врожденных нарушений зрительного аппарата.

Техника подразумевает интеграцию генной инъекции со специализированным оптическим устройством. Трое участников исследования, всего их оказалось десять, подверглись процедуре введения в глаз измененного вирусного вектора. Благодаря этому сетчатка получила генетическую информацию, необходимую для синтеза фоторецептивного белка. Дополнительно применялись очки, оснащенные видеокамерой и вычислительным модулем. Они отслеживают уровень освещенности и направляют световые сигналы на сетчатку, тем самым запуская работу синтезированного белка. Исследование вышло в свет в издании New England Journal of Medicine.

Исследователи Ботонд Рошка и Хосе-Алаин Сахель, комментируя итоги своего труда, подчеркивают, что благодаря спецочкам на нужной длине волны излучается свет, способный запустить сенсорный белок, внедрённый в сетчатые клетки с помощью генной терапии, что позволяет вернуть ей светочувствительность.